专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成赣州市某某电子商务销售部疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成赣州市某某电子商务销售部新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:休闲)
- 【聚焦中非合作】沙漠中崛起“非洲第一高楼”
- 头条欧洲杯|两场进7球提前出线!德国队,稳
- 超7000岗位可选 湖南商务职业技术学院力促学生与企业“双向奔赴”
- 竞彩欧洲杯|乌克兰不值得信任,法国荷兰默契打平
- 全面治理网络乱象!网安部门指导互联网平台自律自治
- 纪录片《赶集故事会》即将上线:零距离触摸“非标准化人生”
- 纪录片《赶集故事会》即将上线:零距离触摸“非标准化人生”
- 扎哈罗娃:俄方要求美国从欧洲撤出全部核武器
- “秦汉胡同”大规模闭店,监管账户竟形同虚设!记者调查
- 广西升级发布洪水橙色预警
- 头条欧洲杯|两场进7球提前出线!德国队,稳
- 张树鹏在美国打破翼装飞行最长距离世界纪录
- 95后越南姑娘,每天跨国“通勤”!18岁就来中国“淘金”,已有4个铺面
- SIFF|DAY7:亚洲新人单元颁奖典礼今日举行
- 日本自民党“岸田派”正式解散
- 扎哈罗娃:俄方要求美国从欧洲撤出全部核武器
- SIFF丨DAY8:探索不停,精彩继续
- 体验俄式音乐美学,“柴院在东艺”8月见
- 中国移动与北京邮电大学签署战略合作协议
- 法国著名摄影史学家米歇尔·普瓦韦尔谈中法摄影文化
- 31省份一季度GDP:16地增速超全国,吉林领跑 views+
- 美好生活体验官:科技助力宜居生活 厨房环境更舒适 views+
- ????Ʊ??Ϊ???Ż????????ٷ???Ӧ views+
- 打造乡村全面振兴新引擎 views+
- 500亿件 快递业强劲动力折射出中国经济回升向好 views+
- 能工巧匠“亮绝活” 用“一技之长”书写追梦人生 views+
- 超燃!我国将进入“三航母时代”! views+
- 中国科学院院士宋保亮:建立长效机制 加快推进拔尖创新人才培养 views+
- 一季度农机贷款增速领跑 各地春耕尽显“机械范儿” views+
- 科普中国智库专题活动|“科普与发展新质生产力”专家研讨会在京举办 views+